*Étude PROTECT VIII : Une étude de phase II/III multinationale, ouverte, non contrôlée et partiellement randomisée évaluant la pharmacocinétique, l’innocuité et l’efficacité de Jivi menée chez des adultes et des adolescents (12 à 65 ans) atteints d’hémophilie A grave (< 1 %) ayant déjà été traités (nombre de jours d’exposition [JE] ≥ 150). L’étude principale (partie A; n = 134) d’une durée de 36 semaines visait à évaluer la pharmacocinétique (dose unique de 60 UI/kg), l’innocuité et l’efficacité de Jivi pour le traitement ponctuel et la prophylaxie systématique selon trois schémas thérapeutiques. L’innocuité et l’efficacité de Jivi pour la réalisation de l’hémostase pendant les interventions chirurgicales lourdes ont été évaluées dans la partie B (n = 16). Les sujets ayant terminé la partie A pouvaient s’ils le désiraient participer à une phase de prolongation (n = 121) visant à leur permettre d’accumuler au moins 100 jours d’exposition. Le critère primaire d’évaluation de l’efficacité était le taux annualisé d’hémorragie (TAH).

^{† Comprend tous les schémas prophylactiques. Deux sujets se sont retirés de l’étude après une seule perfusion et deux autres sujets se sont retirés pendant la phase préliminaire (on n’a pas de données sur l’efficacité du traitement chez eux).}