Efficacité
Kovaltry a démontré des données d’efficacité sur le TAH chez les enfants ayant reçu un traitement prophylactique au moins 2 fois par semaine1*
- Le TAH médian chez les enfants de ≤ 12 ans était de 0 (fourchette : 0,0 à 12,0) pour les hémorragies spontanées, de 0 (0,0 à 17,7) pour les hémorragies traumatiques et de 0 (fourchette : 0,0 à 15,8) pour les hémorragies articulaires1,5*†‡
TAH chez les enfants dans le cadre de l’étude LEOPOLD Kids (partie A)1,5*†‡
Fréquence d’administration
à la fin de l’étude
(schéma déterminé
par le chercheur)5
41 %
, 2x par semaine
43 %
, 3x par semaine
16 %
, tous les 2 jours
D’après la monographie de produit de Kovaltry et Ljung R, et al.
Kovaltry a démontré des données d’efficacité sur le TAH chez
les adultes et les adolescents1§
TAH chez les adolescents et les adultes au cours de l’étude LEOPOLD I1§¶||
Fréquence d’administration
(schéma déterminé par le chercheur)1
29 %
, 2x par semaine
71 %
, 3x par semaine
D’après la monographie de produit de Kovaltry.
Kovaltry a démontré des données d’efficacité avec la prophylaxie systématique dans tous les groupes d’âge suivants1*§ :
LEOPOLD Kids
PDT de
0 à < 6 ans
2,03
TAH global médian
(Fourchette = 0,0, 18,1) (n=25)
PDT de
6 à < 12 ans
0,93
TAH global médian
(Fourchette = 0,0, 17,7) (n=26)
LEOPOLD I
Adolescents
(> 12 ans) et adultes
1,03||
TAH global médian
(Fourchette = 0,0, 26,1) (n=62)
Dans le cadre des études LEOPOLD I et LEOPOLD Kids, les doses et les schémas posologiques ont été déterminés par des médecins1
Maîtrise des hémorragies1
Adolescents et adultes
- Total d’hémorragies traitées par Kovaltry : 1 887 chez 108 sujets
- Consommation médiane de Kovaltry pour le traitement des hémorragies intercurrentes dans le cadre des études principales :
- LEOPOLD I : 28,6 UI/kg/injection (intervalle : 13 à 54 UI/kg)
- LEOPOLD II : 28 UI/kg (intervalle : 11 à 49 UI/kg)
- La majorité des hémorragies ont été maîtrisées par une ou deux perfusions de Kovaltry.
- 87,6 % au cours de l’étude LEOPOLD I
- 96,2 % dans le groupe recevant le traitement prophylactique et 95,3 % dans le groupe recevant le traitement ponctuel au cours de l’étude LEOPOLD II
Enfants de 12 ans et moins ayant déjà été traités
- Total d’hémorragies traitées par Kovaltry dans le cadre de la partie A de l’étude principale LEOPOLD Kids : 97 chez 28 sujets ayant déjà été traités
- Consommation médiane de Kovaltry pour le traitement des hémorragies intercurrentes au cours des 6 mois de traitement :
- 36,94 UI/kg/injection (intervalle : 20,8 à 71,6 UI/kg).
- La majorité des hémorragies ont été maîtrisées par une ou deux perfusions de Kovaltry (89,7%)
- 92,4% chez les patients de 0 à 6 ans
- 86,7% chez les patients de 6 à 12 ans
Enfants de 12 ans et moins n’ayant jamais été traités ou ayant été très peu traités
- Total d’hémorragies traitées par Kovaltry dans le cadre de la partie B de l’étude principale LEOPOLD Kids : 105 des 184 hémorragies chez 37 patients ayant déjà été traités ou ayant été très peu traités
- La majorité des hémorragies ont été maîtrisées par une ou deux perfusions de Kovaltry (78,1%)
Prise en charge périopératoire1
- Total de chirurgies lourdes effectuées : 11 chez 9 patients ayant déjà été traités (adultes et enfants)
- Doses initiales de Kovaltry :
- 3 000 à 5 000 UI (dose nominale) chez les adultes et les enfants
- Dose initiale totale de 2 500 UI (108,7 UI/kg) chez un seul sujet de moins de 12 ans qui avait subi une chirurgie lourde
- Le traitement par Kovaltry a permis d’obtenir une « bonne » ou une « excellente » qualité de l’hémostase, telle que qualifiée par les chirurgiens
*LEOPOLD Kids (partie A) : Essai de phase III multicentrique, ouvert et en 2 parties sur l’innocuité, l’efficacité et les paramètres pharmacocinétiques de Kovaltry chez des enfants de moins de 12 ans atteints d’hémophilie A grave (< 1 %) et ayant déjà été traités. Les patients ont reçu un traitement prophylactique par 25 à 50 UI/kg au moins 2 fois par semaine pour le traitement des hémorragies intercurrentes et la prévention des hémorragies pendant les interventions chirurgicales.
†Dose/perfusion (fourchette) pour le contrôle et la prévention des hémorragies : 38,7 UI/kg (20,8 à 71,6 UI/kg) pour les patients de 0 à < 6 ans ayant déjà été traités, 32,4 UI/kg (21,7 à 50,0 UI/kg) pour les patients de 6 à 12 ans ayant déjà été traités et 36,9 UI/kg (20,8 à 71,6 UI/kg) pour tous les patients de 0 à 12 ans ayant déjà été traités.
‡Population en intention de traiter (ITT).
§LEOPOLD I : Essai multicentrique, ouvert et en quatre parties sur l’innocuité, l’efficacité et les paramètres pharmacocinétiques de Kovaltry chez des adultes et des adolescents atteints d’hémophilie A grave (< 1 %) et ayant déjà été traités. Les patients ayant participé à la partie B de l’étude ont reçu un traitement prophylactique par 20 à 50 UI/kg 2 ou 3 fois/semaine pendant 12 mois; deux méthodes de détermination de l’activité ont été utilisées à raison de 6 mois chacune (DCPE et DCA)1,3.
¶ Dose/perfusion médiane (fourchette) pour le contrôle et la prévention des hémorragies : 31,6 UI/kg (14 à 67 UI/kg).
# Données de la première année de l’étude LEOPOLD I.
