CS/ADJ = chromogenic substrate assay/label adjusted to mimic one-stage assay (dosage sur substrat chromogénique ajusté pour reproduire le dosage en un temps); CS/EP = chromogenic substrate assay per European Pharmacopoeia (dosage sur substrat chromogénique de la Pharmacopée européenne).

• LEOPOLD I : Essai multicentrique, ouvert et en quatre parties sur l’innocuité, l’efficacité et les paramètres pharmacocinétiques de Kovaltry® chez des adultes et des adolescents atteints d’hémophilie A grave (< 1 %) et ayant déjà été traités. Les patients ayant participé à la partie B de l’étude ont reçu un traitement prophylactique par 20 à 50 UI/kg 2 ou 3 fois/semaine pendant 12 mois; deux méthodes de détermination de l’activité ont été utilisées à raison de 6 mois chacune (DCPE et DCA)^1,3.
• LEOPOLD II : Étude multicentrique ouverte et à répartition aléatoire de phase II/III visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité de Kovaltry® chez des adultes et des adolescents atteints d’hémophilie A grave (< 1 %) et ayant déjà été traités. Les patients recevant le traitement ponctuel ont été répartis au hasard pour recevoir le traitement ponctuel ou la prophylaxie (faible dose [20 à 30 UI/kg] et faible fréquence [2 fois par semaine] ou forte dose [30 à 40 UI/kg] et fréquence élevée [3 fois par semaine]) pendant 12 mois, soit 6 mois pendant lesquels l’activité a été déterminée par dosage chromogénique de la Pharmacopée européenne (DCPE) et 6 mois pendant lesquels l’activité a été déterminée par dosage chromogénique avec ajustement (DCA)^1,4.
• LEOPOLD Kids (partie A) : Essai de phase III multicentrique, ouvert et en 2 parties sur l’innocuité, l’efficacité et les paramètres pharmacocinétiques de Kovaltry^® chez des enfants de moins de 12 ans atteints d’hémophilie A grave (< 1 %) et ayant déjà été traités. Les patients ont reçu un traitement prophylactique par 25 à 50 UI/kg au moins 2 fois par semaine pour le traitement des hémorragies intercurrentes et la prévention des hémorragies pendant les interventions chirurgicales^1,5.
• Années-patients d’exposition = nombre d’unités internationales vendues/dose annuelle par patient.
• La période de collecte des données s’étend du 27 janvier 2016 au 31 août 2020.