Profil d’efficacité
Efficacité de Jivi chez les adultes et les adolescents1*
Efficacité selon le TAH avec la prophylaxie systématique (partie A)*
- Pendant la période de traitement de 26 semaines, le TAH médian a été de 2,09 dans tous les groupes recevant la prophylaxie (données réunies)1
- Quarante-deux sujets (38,2 %) du groupe recevant la prophylaxie n’ont présenté aucune hémorragie pendant la période de 26 semaines1
- Le TAH médian dans le groupe traité tous les 7 jours a été de 3,85 dans la population en intention de traiter. Chez 26 % des sujets, une hémorragie est survenue et la fréquence des perfusions a été augmentée pendant la partie A de l’étude PROTECT VIII1.
Efficacité dans la maîtrise des hémorragies (partie A)*
- Du début de l’étude à la 36e semaine, on a traité par Jivi un total de 386 hémorragies dans le groupe recevant le traitement ponctuel et 316 hémorragies dans l’ensemble des groupes recevant le traitement prophylactique.
- Les patients ont noté la qualité de l’hémostase produite avec Jivi : « bonne » ou « excellente » dans 73,3 % des cas de traitement des hémorragies; « modérée » dans 23,4 % des cas, et « médiocre » dans 3,3 % des cas (paramètre secondaire)
Prise en charge péri-opératoire (partie B)*
- Le traitement par Jivi a permis d’obtenir une « bonne » ou une « excellente » qualité de l’hémostase dans les 20 interventions chirurgicales lourdes réalisées§.
IT : intention de traiter.
* Étude PROTECT VIII : Une étude de phase II/III multinationale, ouverte, non contrôlée et partiellement randomisée évaluant la pharmacocinétique, l’innocuité et l’efficacité de Jivi menée chez des adultes et des adolescents (12 à 65 ans) atteints d’hémophilie A grave (< 1 %) ayant déjà été traités (nombre de jours d’exposition [JE] ≥ 150). L’étude principale (partie A; n = 134) d’une durée de 36 semaines visait à évaluer la pharmacocinétique (dose unique de 60 UI/kg), l’innocuité et l’efficacité de Jivi pour le traitement ponctuel et la prophylaxie systématique selon trois schémas thérapeutiques. L’innocuité et l’efficacité de Jivi pour la réalisation de l’hémostase pendant les interventions chirurgicales lourdes ont été évaluées dans la partie B (n = 16). Les sujets ayant terminé la partie A pouvaient s’ils le désiraient participer à une phase de prolongation (n = 121) visant à leur permettre d’accumuler au moins 100 jours d’exposition. Le critère primaire d’évaluation de l’efficacité était le taux annualisé d’hémorragie (TAH).
† Patients ayant présenté au moins 2 hémorragies spontanées (définies comme une hémorragie dans une articulation ou un muscle en l’absence d’un traumatisme avéré) au cours des 10 premières semaines de l’essai.
‡ Patients ayant présenté au maximum 1 hémorragie spontanée (définie comme une hémorragie dans une articulation ou un muscle en l’absence d’un traumatisme avéré) au cours des 10 premières semaines de l’essai.
§ Quatorze des chirurgies lourdes étaient des chirurgies articulaires orthopédiques (y compris 3 arthroplasties, 6 remplacements articulaires, 3 synovectomies et 2 autres interventions articulaires).
